W terapii genowej wadliwy gen zastępuje się za pomocą wirusa, aby wstawić normalny gen. Co sprawi, że leczenie odniesie sukces?

W terapii genowej wadliwy gen zastępuje się za pomocą wirusa, aby wstawić normalny gen. Co sprawi, że leczenie odniesie sukces?
Anonim

Odpowiedź:

Brak reakcji immunologicznej i skuteczna rekombinacja genu.

Wyjaśnienie:

Wirusy inżynieryjne są obiecującym „narzędziem” do terapii genowej. Wykorzystujemy naturalną zdolność wirusów do wprowadzania DNA do komórki gospodarza. Patogenny DNA wirusa jest zastępowany przez pożądany gen. Wirus można wykorzystać jako nośnik do transportu tego DNA do komórki gospodarza.

Aby odnieść sukces, wprowadzony „dobry gen” będzie musiał zastąpić „gen defektu” w komórce gospodarza. To może się zdarzyć rekombinacja homologiczna. Jeśli ten proces przebiega prawidłowo, gen jest osadzony w informacji genetycznej komórki i może zostać przekazany następnym pokoleniom komórek.

Bardzo miła i obiecująca technika, ale jest ich wiele wyzwania:

  • zapobiec reakcji immunologicznej, która może zabić komórkę, w której DNA jest wprowadzane
  • skieruj wirusa na właściwy typ komórki; wprowadzenie do komórek rozrodczych zazwyczaj nie jest pożądane
  • rekombinacja musi wystąpić we właściwym miejscu w genomie. Jeśli zostanie włączony w niewłaściwe miejsce, może powalić (inaktywować) inne geny
  • po rekombinacji gen powinien być również aktywny, ale niezbyt aktywny, tj. produkt musi być wygenerowany w odpowiedniej ilości